Conception de l'étude OptiMyG

Aperçu de la conception de l'étude

OptiMyG est une étude multicentrique, observationnelle et non interventionnelle sur les soins standard dans différents centres européens spécialisés dans la myasthénie grave. L'objectif de l'étude est d'identifier les facteurs liés à l'évolution de la maladie, y compris la réponse aux interventions administrées chez les personnes atteintes de myasthénie grave de nouveau début. De plus, nous espérons identifier des marqueurs sanguins pouvant refléter l'activité de la maladie.

Dirigée par des experts dans le domaine, notre ambition est d'améliorer la compréhension et les résultats des traitements pour les patients atteints de myasthénie grave.

Questions auxquelles nous tentons de répondre :

  • Un traitement immunosuppresseur précoce peut-il réduire le risque de symptômes persistants ?

  • Un traitement immunosuppresseur précoce peut-il empêcher les patients ayant uniquement des symptômes oculaires de développer une myasthénie grave plus étendue ?

  • Le rituximab est-il meilleur que les autres traitements immunosuppresseurs pour réduire les symptômes persistants ou empêcher la propagation de la maladie ?

  • Un traitement immunosuppresseur précoce ou le rituximab peut-il réduire le risque d’hospitalisation lié à la myasthénie grave ?

  • Comment les caractéristiques des anticorps liés à la myasthénie grave évoluent-elles avec le temps, et comment répondent-elles aux traitements ?

Qui peut participer à l'étude ?

Les patients répondant à des critères spécifiques peuvent participer à cette recherche observationnelle en cours. Pour garantir la validité des résultats, certains critères d'exclusion sont également en place.

  • Adultes diagnostiqués avec la myasthénie grave (MG), y compris ceux présentant des symptômes oculaires (MG oculaire), des muscles faciaux et pharyngés (MG oculobulbaire ou bulbaire), ou des symptômes plus généralisés.
  • Patients ayant leurs premiers symptômes depuis moins de 12 mois ou diagnostiqués au cours des 6 derniers mois.
  • Patients classés dans les stades I à IV de la classification clinique MGFA, allant de formes légères à plus sévères de la MG.

Comment l'étude est-elle menée ?

Les personnes atteintes de myasthénie grave (MG) sont suivies dans votre clinique désignée, dans le cadre du système de santé habituel. Les symptômes de la maladie, l'effet des traitements et les éventuels effets secondaires des médicaments sont enregistrés dans le dossier médical standard. Différentes échelles d'évaluation sont utilisées pour mesurer les symptômes de la maladie, que nous vous demandons de remplir avant ou lors d'une visite à la clinique. Dans le cadre du diagnostic et des contrôles de routine (généralement au moins une fois par an), des échantillons de sang sont prélevés, par exemple, pour exclure une infection ou évaluer l'influence sur le système immunitaire.

Dans cette étude, nous collectons des informations sur votre état de santé qui figurent dans votre dossier médical. En plus des réponses aux échelles d'évaluation et des informations sur votre traitement pour la myasthénie grave (MG), cela inclut également des données sur le sexe, l'âge, les éventuelles comorbidités et leur traitement. En plus de la première visite, des contrôles auront lieu à 6, 12, 24 et 36 mois, ce qui correspond à la routine clinique habituelle. Nous souhaitons également collecter des échantillons de sang à des fins de recherche lors des contrôles cliniques (maximum 80 ml par prélèvement, soit un peu plus de 5 cuillères à soupe), qui seront conservés à l'[nom de l'hôpital/clinique]. La participation à l'étude de recherche n'affecte pas les soins, le traitement (y compris le choix des médicaments) ou le suivi que vous auriez autrement reçus.

Les données personnelles, les dossiers médicaux, les résultats des tests de laboratoire, les résultats des examens cliniques et les échantillons de sang collectés au cours de l'étude seront codés de manière sécurisée pour protéger votre identité. Les informations codées seront analysées en collaboration avec des groupes de recherche académiques à travers l'UE, l'EEE et la Suisse. Seules les données codées seront partagées avec les collaborateurs, qui devront signer des accords garantissant que toutes les informations sont traitées de manière sécurisée et conformément à des directives strictes de protection des données. Lorsque les résultats de l'étude seront publiés, aucune identité individuelle ne sera divulguée ; les résultats seront présentés uniquement sous forme de données agrégées.

 

La participation est volontaire et peut être annulée à tout moment. Aucune compensation spéciale ne sera versée pour la participation.

L'étude est financée par le Réseau Européen pour les Maladies Rares (EJP-RD, www.ejprarediseases.org) via des organismes de financement nationaux dans les pays respectifs et n'a aucun intérêt commercial.

 

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