Progetto di Studio OptiMyG

Panoramica del Design dello Studio

OptiMyG è uno studio osservazionale, non interventistico, multicentrico, condotto presso diversi centri europei specializzati nella miastenia gravis. Lo scopo dello studio è identificare i fattori associati al decorso della malattia, inclusa la risposta alle terapie somministrate, in pazienti con miastenia gravis ad esordio recente. Inoltre, speriamo di individuare marker nel sangue che possano riflettere l’attività della malattia.

Guidati da esperti nel campo, il nostro obiettivo è migliorare la comprensione e gli esiti terapeutici per i pazienti affetti da miastenia gravis.

Domande a cui cerchiamo di rispondere:

  • L'inizio precoce di una terapia immunosoppressiva può ridurre il rischio di sintomi persistenti?
  • Il trattamento immunosoppressivo precoce può impedire ai pazienti con soli sintomi oculari di sviluppare una miastenia gravis più generalizzata?
  • Rituximab è più efficace di altre terapie immunosoppressive nel ridurre i sintomi persistenti o nel prevenire la progressione della malattia?
  • La terapia immunosoppressiva precoce o il rituximab possono ridurre il rischio di ospedalizzazione a causa della miastenia gravis?
  • Come cambiano nel tempo le caratteristiche degli anticorpi legati alla miastenia gravis e come rispondono al trattamento?

     

     

     

Chi può partecipare allo studio?

I pazienti che soddisfano criteri specifici possono partecipare a questa ricerca osservazionale. Per garantire la validità dei risultati, sono previsti anche criteri di esclusione.

  • Adulti diagnosticati con miastenia gravis (MG), inclusi quelli con sintomi che colpiscono gli occhi (MG oculare), i muscoli del viso e della gola (MG oculobulbare o bulbare), o con sintomi più generalizzati.
  • Pazienti entro 12 mesi dai primi sintomi o diagnosticati negli ultimi 6 mesi.
  • Pazienti classificati secondo gli stadi clinici MGFA da I a IV, che includono forme sia lievi che gravi di MG.

Come si svolge lo studio?

Le persone con MG sono seguite all'interno del sistema sanitario regolare. I sintomi della malattia, l'effetto del trattamento e i possibili effetti collaterali dei farmaci sono registrati nella cartella clinica. Diverse scale di valutazione sono utilizzate per misurare i sintomi della malattia e vi sarà chiesto di compilarle prima o durante una visita clinica. Al momento della diagnosi e durante i controlli di routine (di solito almeno una volta all'anno), vengono prelevati campioni di sangue per escludere infezioni o effetti sul sistema immunitario.

In questo studio raccogliamo informazioni sullo stato di salute presenti nella vostra cartella clinica. Oltre alle risposte alle scale di valutazione e alle informazioni sul trattamento per la MG, includiamo dati come sesso, età, eventuali comorbilità e il loro trattamento. Oltre alla prima visita, i controlli avvengono a 6, 12, 24 e 36 mesi, in linea con la normale pratica clinica.

Raccogliamo anche campioni di sangue per scopi di ricerca durante i controlli clinici (massimo 80 ml per volta, pari a poco più di 5 cucchiai), che saranno conservati presso la clinica. La partecipazione allo studio di ricerca non modifica le cure, i trattamenti (inclusa la scelta dei farmaci) o i controlli che avreste ricevuto comunque.

I dati personali, le cartelle cliniche, i test di laboratorio, i risultati delle visite cliniche e i campioni di sangue raccolti durante lo studio saranno codificati in modo sicuro per proteggere la vostra identità. Le informazioni codificate saranno analizzate in collaborazione con gruppi di ricerca accademici in tutta l'UE, lo SEE e la Svizzera. Solo i dati codificati saranno condivisi con i collaboratori, che firmeranno accordi per garantire che tutte le informazioni siano gestite in modo sicuro e in conformità con rigide linee guida sulla protezione dei dati. Quando i risultati dello studio saranno pubblicati, le identità individuali non saranno divulgate; invece, i risultati saranno presentati solo a livello di gruppo.

La partecipazione è volontaria e può essere interrotta in qualsiasi momento. Non è previsto alcun compenso speciale per la partecipazione.

Finanziamento
Lo studio è finanziato dalla European Network for Rare Diseases (EJP-RD, www.ejprarediseases.org) attraverso organizzazioni nazionali di finanziamento nei rispettivi paesi e non ha interessi commerciali.

 

Contatti

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